What is the approval status of Carfilzomib (proteasome inhibitor) for relapsed or refractory multiple myeloma by the FDA (Food and Drug Administration) and EMA (European Medicines Agency)?

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Aprobación y Uso de Carfilzomib en Mieloma Múltiple por FDA y EMA

Carfilzomib está aprobado por la FDA y la EMA para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída o refractario, principalmente en combinación con lenalidomida y dexametasona o con dexametasona sola, demostrando beneficios significativos en supervivencia libre de progresión y supervivencia global. 1

Aprobaciones Regulatorias

FDA (Estados Unidos)

  • Aprobado inicialmente en 2013 para pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario que habían recibido previamente tratamiento con lenalidomida y bortezomib 2
  • Indicaciones actuales 3:
    • En combinación con lenalidomida y dexametasona
    • En combinación con dexametasona sola
    • En combinación con daratumumab y dexametasona
    • En combinación con daratumumab, hialuronidasa-fihj y dexametasona
    • En combinación con isatuximab y dexametasona
    • Como agente único para pacientes que han recibido una o más líneas de terapia previas

EMA (Europa)

  • Aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída/refractario (MMRR), en combinación con lenalidomida y/o dexametasona, basado en los ensayos clínicos ASPIRE y ENDEAVOR 2

Evidencia Clínica Principal

Estudio ASPIRE

  • Ensayo fase III que comparó carfilzomib + lenalidomida + dexametasona (KRd) vs lenalidomida + dexametasona (Rd)
  • 792 pacientes randomizados
  • Resultados:
    • Supervivencia libre de progresión: 26.3 meses con KRd vs 17.6 meses con Rd (HR 0.69; p=0.0001) 1
    • Reducción del 21% en el riesgo de muerte, resultando en casi 8 meses adicionales de supervivencia global 2
    • Tasas de hipertensión: 14.3% todos los grados, 4.3% grado ≥3 2
    • Tasas de insuficiencia cardíaca: 6.4% todos los grados, 3.8% grado ≥3 2
    • Tasas de enfermedad cardíaca isquémica: 5.9% todos los grados, 3.3% grado ≥3 2

Estudio ENDEAVOR

  • Ensayo fase III que comparó carfilzomib + dexametasona (Kd) vs bortezomib + dexametasona (Vd)
  • 929 pacientes randomizados
  • Resultados:
    • Supervivencia libre de progresión: 18.7 meses con Kd vs 9.4 meses con Vd (HR 0.53; p<0.0001) 1
    • Tasas de hipertensión: 16% todos los grados, 9% grado ≥3 2
    • Tasas de insuficiencia cardíaca: 3% todos los grados, 4.8% grado ≥3 2
    • Tasas de enfermedad cardíaca isquémica: 0.9% todos los grados, 1.7% grado ≥3 2
    • Menor incidencia de neuropatía periférica con carfilzomib (6%) en comparación con bortezomib (32%) 1

Ventajas de Carfilzomib

  • Inhibidor de proteasoma de segunda generación que se une de manera selectiva e irreversible al sitio quimotripsina del núcleo proteolítico 4
  • Menor incidencia de neuropatía periférica en comparación con bortezomib 2, 1
  • Alta eficacia en pacientes refractarios a bortezomib y a inmunomoduladores 5
  • Combinaciones con inmunomoduladores han demostrado respuestas profundas y supervivencia prolongada 6

Consideraciones de Seguridad

Eventos Adversos Cardiovasculares

  • Incidencia de eventos adversos cardiovasculares: 18.1% todos los grados, 8.2% grado ≥3 2
  • Principales eventos adversos cardiovasculares:
    • Hipertensión: 12.2% todos los grados, 4.3% grado ≥3 2, 1
    • Insuficiencia cardíaca: 4.1% todos los grados, 2.5% grado ≥3 2, 1
    • Enfermedad cardíaca isquémica: 1.8% todos los grados, 0.8% grado ≥3 2

Recomendaciones de Monitorización

  • Evaluación cardiovascular detallada antes de iniciar el tratamiento 2, 1
  • Monitorización cuidadosa de la presión arterial antes y durante el tratamiento 2, 1
  • Seguimiento de signos tempranos de disfunción cardíaca 2
  • En pacientes con enfermedad renal terminal, administrar carfilzomib después de la hemodiálisis 1

Regímenes de Tratamiento Recomendados

  • KRd (carfilzomib + lenalidomida + dexametasona): régimen preferido de categoría 1 para primera recaída 1
  • Kd (carfilzomib + dexametasona): alternativa eficaz con menor toxicidad neurológica 2, 1
  • KCd (carfilzomib + ciclofosfamida + dexametasona): opción para pacientes refractarios a lenalidomida 1
  • Combinaciones con anticuerpos monoclonales (daratumumab, isatuximab): aprobadas más recientemente 3, 7

Perspectivas Futuras

  • Carfilzomib está siendo evaluado en mieloma múltiple de nuevo diagnóstico 7
  • Estudios en curso evaluando combinaciones con anticuerpos monoclonales anti-CD38 6
  • Investigación en mieloma múltiple latente de alto riesgo y estrategias de mantenimiento 7

References

Guideline

Carfilzomib Treatment for Multiple Myeloma

Praxis Medical Insights: Practical Summaries of Clinical Guidelines, 2025

Guideline

Guideline Directed Topic Overview

Dr.Oracle Medical Advisory Board & Editors, 2025

Research

Carfilzomib.

Recent results in cancer research. Fortschritte der Krebsforschung. Progres dans les recherches sur le cancer, 2018

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